工程衣壳可有效地将基因递送至眼睛

公道的设计方式缔造了腺相干病毒(AAV)衣壳的新变体。它们改良了小鼠视网膜和角膜的转导特征。正犹如行评审期刊《人类基因医治》中所报导的。

这些变体的有用基因传递在非人类灵长类动物组织中获得证实。“这里描写的衣壳润色的 AAV2 和 AAV5 变体具有新奇的属性，将增添它们在一系列人类眼部疾病的 基因医治中的潜伏用处的功能和特异性，”赛诺菲的 Catherine O'Riordan 和合著者说。

“AAV 衣壳的布局域已成为很多基因医治载体的根基构建模块。O'Riordan 博士及其同事的工作操纵布局生物学的新时期，智能地从头设计这些构建模块，而不是依靠经验《人类基因医治》主编、医学教育西莉亚和艾萨克·海达克传授、院长、教务长兼履行副传授 Terence R. Flotte 医学博士暗示，这类公道的设计方式为该范畴带来了庞大的远景。马萨诸塞年夜学医学院院长。