基因编辑工具为阿尔茨海默病的新疗法铺平道路

两项利用 CRISPR 基因编纂的新研究为阿尔茨海默病供给了潜伏的新疗法。

“一系列潜伏的新疗法为阿尔茨海默氏症和痴呆症社区带来了但愿，”阿尔茨海默氏症协会首席科学官玛丽亚·卡里洛说。“曩昔几年我们所看到的进展和核准，和潜伏新疗法的多样化，为那些遭到这类扑灭性疾病影响的人们带来了但愿。

“美国食物和药物办理局新核准的抗淀粉样卵白药物是阿尔茨海默病医治的主要第一步，但还有良多工作要做，”她在协会新闻稿中说。

一项研究针对的是最多见的阿尔茨海默病风险基因 APOE-e4。另外一个目标是削减β淀粉样卵白的发生，β淀粉样卵白是年夜脑中的一种有毒卵白质。

CRISPR 是成簇法则距离短回文反复系统的简写。利用该系统进行基因编纂被以为是辨认新的潜伏药物的壮大东西。

卡里洛说：“像这两项研究那样，重点存眷最早进的手艺——在本例中是 CRISPR——鞭策阿尔茨海默氏症的医治和预防向前成长，这些研究遭到强烈热闹接待，而且需要成倍增添。”“我们假想将来多种医治方式可以解决这类最复杂疾病的各个方面。一旦获得证实，这些医治方式可以以彼此弥补和加强的体例组合起来，以下降风险、有用医治、禁止进展并终究治愈阿尔茨海默病疾病和所有其他痴呆症。”

遗传 APOE-e4 基因其实不能包管一小我必然会得阿尔茨海默氏症，但具有一份 APOE-e4 拷贝会使风险增添两到三倍。具有此中两个基因会使风险增添多达 12 倍。